勃林格殷格翰與開(kāi)發(fā)研究性RNA干擾（RNAi）療法的領(lǐng)導(dǎo)者之一Dicerna Pharmaceuticals（NASDAQ: DRNA）近日宣布，根據(jù)雙方的研究合作及許可協(xié)議規(guī)定，勃林格殷格翰已經(jīng)獲得了第二個(gè)肝病靶點(diǎn)的獨(dú)家權(quán)利。此項(xiàng)合作簽訂于2017年10月，目的是為了探索并開(kāi)發(fā)可用于慢性肝病治療的創(chuàng)新GalXC? RNAi療法，最初的重點(diǎn)為非酒精性脂肪性肝炎（NASH），這是一種目前還沒(méi)有獲批療法可用的嚴(yán)重疾病。
該期權(quán)是兩家公司研究合作及許可協(xié)議框架下的第二個(gè)靶點(diǎn)。根據(jù)協(xié)議條款，勃林格殷格翰將負(fù)責(zé)對(duì)今后的治療靶點(diǎn)進(jìn)行臨床開(kāi)發(fā)及商業(yè)化。Dicerna有權(quán)獲得開(kāi)發(fā)及商業(yè)化里程碑付款以及全球凈銷售額的特許權(quán)使用費(fèi)。
“勃林格殷格翰對(duì)來(lái)自我們富有成效的研究合作中的第二款治療性候選產(chǎn)品行使了期權(quán)，我們對(duì)此感到非常高興，”Dicerna總裁及首席執(zhí)行官Douglas M. Fambrough表示。“期權(quán)的行使也凸顯了Dicerna的GalXC技術(shù)平臺(tái)在推動(dòng)非酒精性脂肪性肝炎及其他慢性肝病領(lǐng)域新型RNAi療法探索與開(kāi)發(fā)方面所具有的潛力。我們期望繼續(xù)推進(jìn)研究工作，并且推進(jìn)我們合作中具有潛力的臨床候選產(chǎn)品的研發(fā)。”
Dicerna與Boehringer Ingelheim通過(guò)Dicerna的專有GalXC技術(shù)平臺(tái)根據(jù)可能成為藥物的能力挑選。GalXC平臺(tái)利用RNAi技術(shù)，通過(guò)破壞致病基因的信使RNA（mRNA）抑制其基因表達(dá)。通過(guò)沉默此前無(wú)法實(shí)現(xiàn)的藥物靶點(diǎn)，此方法具有治療疾病的潛力。
“我們對(duì)與Dicerna初步合作所取得的進(jìn)展感到高興，以早期探索及我們的密切合作關(guān)系作為基礎(chǔ)，我們正在拓展我們的研究工作，”勃林格殷格翰開(kāi)發(fā)研究高級(jí)副總裁Clive R. Wood博士表示。“今天公布的消息例證了我們?cè)谔剿鞣蔷凭灾拘愿窝缀推渌愿尾⌒炉煼ǚ矫娴某兄Z，同時(shí)也推動(dòng)了我們?cè)诖酥匾I(lǐng)域的研究工作。”
非酒精性脂肪性肝炎（NASH）由肝 臟脂肪堆積所引起，可能會(huì)導(dǎo)致肝纖維化及肝硬化。此病在肥胖及糖尿病患者中的患病率特別高，并且也是存在高度未滿足醫(yī)療需求的領(lǐng)域。非酒精性脂肪性肝炎預(yù)計(jì)很快會(huì)成為晚期肝病的最常見(jiàn)原因，后者通常需要進(jìn)行肝移植。
Dicerna目前正在構(gòu)建一系列研究開(kāi)發(fā)計(jì)劃以推進(jìn)肝 臟相關(guān)疾病，包括慢性肝病、病毒感染性疾病，心血管疾病及罕見(jiàn)病在內(nèi)的疾病治療。公司將利用其所專有的GalXC技術(shù)開(kāi)發(fā)出創(chuàng)新的RNAi治療產(chǎn)品，以積極改變患有這些患者的生活。
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